Tartalom

• Tartalom: Különbség a szomatikus génterápia és a Germline génterápia között
• Mi az a szomatikus terápia?
• Mi az a Germline-kezelés?
• Főbb különbségek

A génterápia olyan technika, amelynek során nukleinsavpolimereket juttatunk a beteg sejtjébe. Ezt a technikát ugyanúgy használják a betegségek kezelésére, mint a gyógyszereket, ezért nevezik génterápiának a génterápiában használt gént. A génterápia lehet szomatikus génterápia vagy csíravonal-génterápia. Szomatikus génterápia során a gyógyszergének bejutnak a test szomatikus sejtjeibe. Amikor gyógyszeres géneket vezetnek be a csírasejtbe vagy a zigótákba, csíravonal-génterápiának nevezik. A szomatikus génterápia változásai nem örökölhetők, míg a csíravonal génterápiában a változások örökölhetőek.

Tartalom: Különbség a szomatikus génterápia és a Germline génterápia között

• Mi az a szomatikus terápia?
• Mi az a Germline-kezelés?
• Főbb különbségek

Mi az a szomatikus terápia?

Amikor a géneket bejuttatjuk a szomatikus sejtekbe, akkor szomatikus terápiának nevezzük. A szomatikus génterápiában az új gének átviteléből adódó bármilyen módosítás csak az egyéni beteget érinti, és nem az öröklődő örökség örököl. A szomatikus génterápia során a terápiás DNS vagy integrálódik a genomba, vagy külső epizóma vagy plazmid formájában, és segít a betegség kezelésében. Az alkalmazott gének legtöbb esetben szövetekben vannak meghatározva, de a gén helyét nem határozták meg, és előfordulhat, hogy a szövet normál szintjét és eloszlását nem lehet rekonstruálni. A szomatikus génterápiához nem kapcsolódtak etikai kérdések. A szomatikus génterápia magában foglalja egy normál és egészséges gén beillesztését az egyén megfelelő sejtjeibe, melyeket genetikai betegség sújt, ez a módszer tartósan korrigálja a rendellenességet. A géneket az ember sejtjébe vírusok (a saját gént helyettesítve az emberi genommal) vagy liposzómák (zsíros sejtek, amelyek DNS-t szállítanak egy sejtbe) továbbítják az ember sejtjébe. Ezek a gének beépülnek a sejtmag kromoszómáiba. A célsejtek lehetnek csontvelő vagy izmok vagy tüdők. A csontvelőben a sejtek könnyen izolálhatók és újratelepíthetők. A csontvelő sejtjei, amelyeket beültetnek az ember sejtjébe, egész életében megosztódhatnak, hogy vérsejteket termeljenek.

Mi az a Germline-kezelés?

Amikor csírasejteket vagy ivarsejteket funkcionális gén beiktatásával módosítanak, az csíravonal-génterápia ismert. A szervezet minden sejtje módosul, ha csak módosított gént vezet be a csírasejtbe. Tehát a változások örökölhetőek és a következő nemzedékekre ruházhatók át. Ennek a módszernek az a fő előnye, hogy az összes sejt könnyen hozzáférhető, mivel a testön kívül helyezkedik el, és a gén szállítása kevésbé problematikus. És a csírasejtbe beillesztett gén továbbterjed az utódsejtekbe a növekedés és fejlődés során, és segít a betegség kezelésében. Ennek a technikanak a hátránya, hogy sok etikai kérdést vet fel, mivel befolyásolja az emberek öröklési mintáit. Ebben a technikában szintén megfigyelhetők az inszerciós mutációk magas gyakorisága, amelyek teratogén következményeket okoznak.

Főbb különbségek

1. A szomatikus terápia során funkcionális géneket vezetnek be a szomatikus sejtekbe, míg csíravonal terápiában a géneket vezetik be a csírasejtbe vagy gametocytába.
2. A szomatikus terápia változásai csak az egyéni beteget érintik, és az utódok nem öröklik, míg a csíravonal terápia változása örökölhető, és a jövő jövő nemzedékeire továbbadódik.
3. A szomatikus terápiában nincsenek etikai kérdések, míg a csíravonal terápiában számos etikai kérdés van, amelyeket még meg kell oldani.
4. Legtöbbször lehetetlen elérni a normál génhez hasonló expressziós szintet, míg csíravonal terápiában magas a mutációk gyakorisága, ami teratogén következményeket okoz.